发现新药物作用靶位和受体是非常昂贵和漫长的，科学家只是依赖试错法来实现其药物研究和开发的目标。人类基因组研究计划完成后将削弱试错法在药物研究和开发中的突出地位，进而科学家可以直接根据基因组研究成果（确定靶位和受体）设计药物。这将大大缩短药物研制时间和大大降低药物研制费用，从而从整体上动摇人类制药工业的现状，使药物的开发研究过度到基因制药阶段。随着人类基因组计划的深入，一个大规模制药阶段已经来临。已有500 个基因用于药物开发，到HGP完成时，这一数目将增加6到20倍，达到3000－10000个。

人类基因组研究计划最直接和最容易产生效益的地方就是基因诊断。基因诊断的意义：一是可以解决遗传性疾病难以诊断的黑洞，由于遗传性疾病主要是由特定的DNA序列即基因决定的， 通过基因诊断能够在遗传病患者还未发现出任何症状之前就能确诊；二是肝炎、癌症、艾滋病都与病毒有关，而通过基因诊断技术就可以顺利检查出隐藏在人体细胞基因中的病毒从而在造成危害之前消灭它们。基因诊断主要运用于：一是通过检测特定基因或相关疾病基因的存在以判断和评估某疾病在某一个体上发生某疾病的风险，并设法预防这种疾病的发生；二是通过基因诊断促使个性化药物的诞生；三是通过基因诊断更精确的判断某些传染性疾病或肿瘤等疾病的存在，以有利于临床医生尽早确定病因。基因诊断技术不仅在疾病检测上具有重要意义，而且在婚前检查、亲子鉴定等人类生活方面具备广阔的运用前景。

就是通过向人体细胞基因组转换损坏了的基因或引入正常的基因从而达到治疗疾病的方法。基因治疗是被认为是治疗遗传病的唯一方法，如把第9 凝血因子置入患者可以治疗血友病，把胰岛素置入糖尿病患者的体细胞可以治理糖尿病等等。基因治疗被称为人类医疗史上的第四次革命，遗传学表明人类有6500种遗传性疾病是由单个基因缺陷引起的，而通过基因治疗置入相关基因将使人类的许多不治之症得以克服。

是指把一个生物体中的遗传信息（DNA）转入另一个生物体内。 利用基因克隆技术不仅可以培育出自然界不可能产生的新物种，而且可以培养带有人体基因的动植物作为“生物反应器”生产基因工程产品，还可制造用于人体脏器移植的器官，使人体能够抑制对异体器官的排斥，从而解决供移植的人体器官来源不足的问题。现在动植物克隆已成为现代科技进步中最具有冲击力和争议性的事件，克隆羊和克隆猪的出现引发人类克隆自身的担忧，而植物克隆和大量转基因食物大规模出现引发了人们对于生物物种混乱和污染的担忧。但不可否认的是，植物克隆可以为人类食品来源开启广阔的空间，而动物克隆可以利用动物生产大量人类需要的基因药物和器官。

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