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狂犬病疫苗的管理策略:泰国FDA的观点: yanjx45 2019-11-8 16:13; 狂犬病疫苗的管理策略: 泰国食品和药物管理局(FDA)的观点 Witta wat Viriyabancha Regulatory strategies for rabies vaccines: Thai FDA perspective 作者： Wittawat Viriyabancha 泰国卫生部此文为今年9月在泰国曼谷召开的国际狂犬病专家会议上的发言摘要。此次会议由国际生物标准化联盟（IABS)和泰国国立疫苗研究所（NVI）共同组织。会议于2019年9月25日至26日召开，会议的主题是：在亚太地区消除狂犬病——从理论到实践。狂犬病是一种众所周知的对人类和其他哺乳动物造成致命危害的病毒性传染病。它可以通过预防性疫苗即狂犬病疫苗来控制。泰国已将狂犬病疫苗用于公共卫生系统，用于预防人和动物的狂犬病。在泰国使用的所有疫苗都由泰国药物控制局 (BDC) 和泰国食品和药物管理局 ( 泰国 FDA) 来确保产品质量、安全和有效性。药物在批准上市后 , 每批疫苗还必须通过批签发程序 , 以在产品进入公共卫生系统并被使用前确保其质量。尽管泰国做出了很多努力来在全国范围消除狂犬病，但由于 2018 年狂犬病的爆发，泰国曾出现紧急情况。尽管通过上述严格的监管程序确保了产品的质量，但在泰国，有关狂犬病疫苗质量的问题有时仍然是一个引发争议的公共问题。为此， BDC 制定了战略，以促进国家药品安全，特别是疫苗安全，并通过加强狂犬病疫苗和其他药品的监管体系来防止问题再次发生。改进监管体系的具体内容包括改进相关的监管流程以确保产品的高质量 , 实施优质药品生命周期管理方法 , 同时还要执行既定战略 , 以鼓励国内药品研发单位和生产企业积极开发泰国公共卫生系统所需要的药品。而且，不仅要加强泰国食品和药物管理局自身的监管体系，该网络中其他机构的合作对在泰国成功地控制或消除狂犬病也至关重要。 Towards Rabies Elimination in Asia-Pac- From Theory to Practice 发言专家（本文作者）简介： Wittawat Viriyabancha 泰国卫生部专业药剂师泰国食品药品监督管理局药物管理局售前管制处 e-mail: Wittawat.v@fda.moph.go.th Wittawat Viriyabancha 是一名专业药剂师，就职于泰国食品和药物管理局 (FDA) 生物制品部售前管制处。他是生物药品和疫苗等生物制品的内部审评人。他除了在负责生物产品评估方面具有 6 年的专业经验 , 还曾参与多个项目：泰国 FDA 的生物制品管理系统的开发，和生物制品相关的政策开发项目，如医药产品先进监管科学实施项目 , 服务于创新的医药产品的新的监管方式的建立 , 旨在促进和支持泰国医药产品研发的科学咨询系统的建立等。 Wittawat 在南加州大学获得药学硕士学位，并获得管理和临床事务的毕业证书。附录：参考文献全文下载： Toward Rabies Elimination in Asia-Pacific.pdf; 个人分类: 狂犬病防治|3266 次阅读|0 个评论

新药来了 - 2017-18年FDA批准新药一瞥: 热度 1 wfangimm 2019-2-13 20:39; 2017 年， FDA 批准的新药（ NMEs, new molecule entities ）从 2016 年的 22 个回升至 46 个，超越 2015 年的 45 个，创近二十年新高。不过， 2018 年的批准数又创了历史新高，达到 59 个！回想 2010 年代早期的各种分析，随着二十年来（ 1990-2000 年代）新药批准数逐年走低，导致新药研发成本不断走高，不同来源的估计高达 13-26 亿美元，似乎让新药研发成了一件让人恐怖又有点绝望的事。不过几年时间， FDA 的新药批准就屡创新高，从年均 20 个左右增加了 1-2 倍，如同近年来的美国股市大牛市一样引人注目。此文仅限于对 2017-18 年的新药审批中一些引人注目的情况加以介绍，其背后的原因留待今后细品。虽然 Gottlieb 出任 FDA 新掌门后都在推行加速审批的理念，但单靠审批效率的提升似乎还不足说明近几年的 NME 产出大幅提升（毕竟十年左右的研制周期在那里摆着），但是对肿瘤适应症的创新性审批则是 FDA 的贡献。一、肿瘤药的丰收 2017 年批准了 12 个肿瘤药， 18 年批准了 16 个，在全部新药中占比四分之一强，绝对是大赢家。特别值得一提的是，在 FDA 列举的 46 个 NME 中，没有包括 Keytruda 的新批适应症。依据基因变异情况而非传统的肿瘤发生部位方式去批准新药适应症，是肿瘤药审批上的突破性事件。 2017 年， FDA 批准默克公司的 PD-1 抑制剂 Keytruda （已被批准用于黑色素瘤和非小细胞肺癌）可用于 “any unresectable or metastatic solid tumor withDNA mismatch repair deficiencies or a microsatellite instability-high state ” 。 2018 年又迎来了第二个这样的药物，即 Loxo Oncology 与 Bayer 合作推出的 Vitrakvi ，用于 NTRK （ neurotrophic receptor tyrosine kinase ）基因融合的各种肿瘤。不过 Vitrakvi 却包括在 2018 年批准的 59 个药物名单中。二、 RNAi 药物的问世 Alnylam Pharmaceuticals 的 Onpattro 是第一个基于 RNAi 技术被批准的新药，是将短的双链核苷酸用于治疗一种名为 hereditary transthyretin-mediated amyloidosis 的罕见病。仅仅数个月后， Akcea Therapeutics 和 Ionis Pharmaceuticals 的反义 RNA 也被批准用于治疗同一种疾病。三、 FDA 名单中遗漏的突破性品种 2017 年 FDA 还批准了无法归类到小分子和大分子（蛋白）药物中的新型药物：细胞治疗（ CAR-T ）的代表诺华的 Kymriah 和吉利德的 Yescarta ，二者均为嵌合型抗原受体（ chimeric antigen receptor, CAR) 的 T 细胞，是由患者自身的 T 细胞经改性后重新注入人体用以治疗癌症。此外， Spark Therapeutics 的 Luxturna 用于治疗一种罕见的遗传性视网膜病变致盲，它是基因疗法中第一个获得批准基于基因而选择的适应症（类似抗癌药 Keytruda ）。上述两类很有代表性的药物，均未归入 2017 年 46 个 NME 的 FDA 名单。总体而言， 2017 和 18 年化学合成的小分子药物占 2/3 ，大分子药物（主要是抗体）则占有 20% 的比例。剩余的 15% 新药则无法归于传统分类的药物，包括由小分子和抗体共同组成的药物 - 抗体偶联物（ ADC ）。还可以看到，突破性药物并非由大型跨国公司包办，一些不知名的小公司也跻身其间，甚至成为创新的主力。与大公司财大气粗，禁得起失败、敢于尝试的想象不同，它们风格相对保守；而小公司则勇于尝试新观念和新产品（尽管有大量的小公司未能成功而倒下），通过风险投资的支持，以及与其他公司结盟或被大公司收购的方式，最终将药物推动上市。上述情况不仅体现了该国药物科技的领先，也表明了其研发能力的广度，其原因值得玩味。最后值得一提的是， 2018 年还迎来了第一个大麻来源的药物 Epidiolex 用于难治性的癫痫。大麻含有上百种化学成分，目前已知对人体神经兴奋和有害的是四氢大麻酚 tetrahydrocannabinol (THC) ，而 Epidiolex 含有 cannabidiol (CBD) 即大麻二酚，并无神经兴奋作用。至于在北美蓬勃发展的大麻合法化则是另一个话题了。参考文献： 1. New Drugs at FDA: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/default.htm 2. CEN, 22 Jan 2018, p. 26-30. 3. https://en.wikipedia.org/wiki/Cannabinoid 后记：本人最近尝试开始使用微信公众号（分子间的斗争，molwar2019），一位同行说“你越来越会玩了”，我回答“都是别人剩下的”。确实，微信公众号我已经是后来者了，不过考虑到很多人转到手机上，这么做也能和同行更多互动吧。欢迎大家关注，这是第一篇微信公众号文章，贴在这里，今后就不在这里贴了。希望编辑能容忍我这一次。; 个人分类: 药学研究|9525 次阅读|2 个评论

科技工作者首先要讲认真二字: 热度 1 jiangjiping 2018-6-4 07:14; 科技工作者首先要讲认真二字蒋继平 2018年6月4日六月一日我在科学网读到一篇博文，题目是：【黄金大米在美国获准食用】。看了博文的具体内容后，我立即写了一个评论。“这个题目是一个严重的误导。文章中的：Intended use: Use in human and animal feed in certain countries. 难道你看不懂这句话的意思。它是说可以在某些国家食用，而不是指美国。” 作者看到我的评论后，马上回复说：“立即改过来”。我发现他说到做到，立即将原标题改为【黄金大米获美国FDA批准动物和人类食用！”。他后来也将我的评论和他的回复一起删除了。看到这样的行为，我觉得很难理解。作为一个科技人员，如此不负责任地对待科学和法律的态度，实在令我失望。先从法律的角度讲， FDA文件是正式的法律文件，不是一般的八卦新闻。对于这样的政府法律文件，翻译时应该尽量保持原意和准确性。我认真地查看了这位作者附在博文中的原始内容，其中的一个描述是： Intended use: Use in human and animal feed in certain countries. 这句话的翻译应该是：预期的使用：在某些国家可以被人和动物食用。这位作者在文章标题上虽然改了一次，但是，改过来的更加具有误导的意图。他把法律文件中至关重要的因素故意忽略了，给人一种既成事实的感觉。文章一上来就说：“黄金大米在美国获批！美国FDA宣布，经过基因改造的黄金大米可以安全食用。” 我再次细读这个文件，无法从中看到批准安全食用的任何信息。文件中只是指明：预计的使用，而且在某些国家，更没有保证黄金大米的安全性。由此我觉得，现在一些奋斗在科技战线的科研人员，也许具有广博的知识学问，但是，明显缺乏认真的精神。科学是什么？科研就是求真的过程。科学探求的就是真理和真相，而不是断章取义，任意而为的举动。我想，要是这位作者的这篇文章当成论文发表，一定会被审稿人在第一时间拒稿。原因是翻译文不对题，出现严重的失误。; 个人分类: 观点交流|1946 次阅读|2 个评论

转基因2018之三 FDA的实质等同安全风险威胁: francy 2018-2-19 15:50; 1979年,也就是40年前，当我们的老师（从美国学习回来的华南农业大学植保系一位副教授、中山大学生物系的两位讲师）向我们讲解“植物分子育种学”时，我想不到，30年后它会成为自已撰写涉及转基因（GMO）食品安全问题的基础知识。在过去5年时间，即2012年2月开始，我推动了在光明网先后推出三个涉及转基因食品安全问题的“第3只眼”观点，目的是给一些只说一个方面、不讲另一个方面的媒体声音有一个补充，让公众多长另一个角度视野，因为健康知识的传播，需要更加客观和全面。回归主题，涉及转基因（GMO）食品安全问题的几个技术判断，需要有临床循证依据，这个是医学的原则，而其中的几个循证基本原则又必须有临床病理学依据。下面再重新疏理一下这些问题的关键点：关键点之一转基因（GMO）食品与非转基因（GMO）食品有“实质等同”吗？答案是否定的。否则，咱们对2022年冬奥会食品安全问题，就有严防转基因（GMO）食品进入冬奥会食品供应做了承诺。《让转基因食品服务2022年冬奥会，为什么不敢呢？》（http://www.szhgh.com/Article/health/zjy/2017-07-19/142718.html）一文的质问很有道理：　　长城网2017年7月14日讯张家口出入境检验检疫局技术中心通过了中国检验检疫科学研究院测试评价中心组织的 “玉米转基因成分测定” 的能力验证弥补了张家口市转基因成分检测技术空白。从欧盟到联合国官方权威论述中，都没有出现转基因食品含兴奋剂描述，而《奥林匹克宪章》100多页的规范性文件中也未将转基因产品包含在内，中国奥委会也没有明文规定运动员不能食用转基因产品。中国奥委会有明文规定的“赞助企业甄选原则”，五条原则无一与转基因话题相关。换句话说，无论联合国还是奥委会都没有将转基因食品列为绝对禁用名单，那么我国政府举办冬奥会，为何要将转基因食品绝对禁入？新闻说研发转基因检测技术，是为做好2022年冬奥会食品安全检测工作打下坚实基础。如果上市的转基因食品被认为非转基因（GMO）食品有“实质等同”安全，何必还要花费这精力去争议甚至封杀不同声音呢，这不是现代版的“掩耳盗铃”是什么？对，应该叫“此地无银三百两”！这个问题的核心涉及两个方面：第一个是转基因（GMO）食品比非转基因食品多了什么东西？这个涉及到技术定义，这么多年来，挺转基因（GMO）和反转基因之间的争议，在这个问题上纠缠不清，因为挺转基因（GMO）一方不想讲明白、反转基因一方多数不太明白。这里有几个定义必须界定，一个是转基因（GMO）食品只限于植物、即“植物分子育种学”;另一个是转基因（GMO）食品只限于大宗人类主粮，即我国定义的每天吃进肚子里超过50克食物的主要成份（小麦、稻米、油、糖、盐等）;第三个是在地面正常繁育的植物。划明了边界,就有几个差异出现： 1、繁育方式非转基因植物是指自花授粉通过细胞层次（普通1500倍显微镜能观察到）行为繁育后代，这种方式可以用人工干预方式。授粉则都是亲缘关系很近的植物，例如，杂交水稻是加入了野生稻。转基因（GMO）植物是指在实验室条件下，用机器行为、通过“强制”繁育后代，这种方式在细胞染色体基因片段层次（普通1500倍显微镜能观察不到），这些基因片段往往是远缘，例如，（高产的）杂交水稻品种再“强制”繁育出抗病虫害的基因片段。 2、留种方式植物的传统留种方式,即“得瓜种瓜”，基本上在留若干代/造（必须选优）内，生产性状不会明显地退化，这就是非转基因植物。而转基因植物的种子供应商要求种植者每一造都购买新种子（法律上,此事还有转基因植物的种子供应商诉种植者例子）、86%还必须配套含草甘磷生物农药（例如农达）使用，因为转基因植物的下一代留种会出现生产性状明显退化、尤其是抗虫性。 3、土地连作传统种过非转基因植物的土地可以连续耕作、换另一个植物耕作（轮作）,提高土地肥力。而种过转基因植物又施过含草甘磷生物农药（例如农达）的土地只能连续同品种耕作,想换另一个植物耕作（轮作）会出现轮作障碍，即另一个植物可能没有收成或者收成比预期减少。这三点是一般农民都会直接明白的知识。第二个是转基因（GMO）食品比非转基因（GMO）食品多了的这个东西如何在法律上得到有效监管？那么,如何从法规层次有效监管转基因（GMO）食品,这是一个涉及公众食品安全的问题。这里有几个问题必须清晰，否则就没有办法有效监管及执法： 1、检测转基因（GMO）食品的东西属于什么性质？本人建议：在食品添加剂检测项目中,增加“生物活性添加剂”新子项目，独立检测。检测标准：国家进出口检测规范。在北京市朝阳区惠新西街南口的中国检验检疫科学研究院沈阳摄影 2、检出的转基因（GMO）食品依据什么现有法规如何执法？首先，是必须按《农业部办公厅关于印发2018年农业转基因生物监管工作方案的通知》（http://yp.gmw.cn/2018-01/31/content_27533064.htm），从进入餐桌前环节入手，展开执法。其次，进出口必须防止不获批准检出的转基因（GMO）食品进入中国市场。最后，按《食品安全法》处罚条例严肃处理非法转基因（GMO）食品进入百姓餐桌。 3、按“三定原则”谁应该负责中国转基因（GMO）食品安全责任？这个问题是目前中国涉及转基因（GMO）食品安全责任问题最欠缺明晰的地方。建议国务院按“三定原则”、成立一个跨部际联席会议机制,办公室设在监管非法食品进入百姓餐桌环节的国家食品药品监督管理局，有效地监管非法转基因（GMO）食品进入百姓餐桌。这一文，就是从中国《食品安全法》角度，讨论FDA的实质等同安全风险威胁及应对措施，本文没有回应2018年1月22日《科技日报》刊发文章《墙内开花墙外香我国转基因抗虫水稻获美国食用许可》引发了广泛反响、及《澎湃新闻》1月23日《美国FDA到底有没有“批准”中国转基因大米进入市场？》（http://k.sina.com.cn/article_5044281310_12ca99fde020005tw1.html）所涉及的问题,因为上述两文根本就解答不了公众关注转基因问题的焦点，只是继续为非转基因（GMO）食品进入中国呐喊，是一种很不负责任的媒体表达，作为中国第一批学习“植物分子育种学”大学生，本人会继续用媒体人的社会责任感，用自已的专业态度，给公众普及中国转基因（GMO）食品安全知识。沈阳（sz1961sy） 14:47 2018/2/19 写于广东中山市家中【相关问题文章】《说说转基因》（ http://w.org.cn/user1/4/subject/288.html ）《转基因主粮安全性问题系列文章链接》（ http://w.org.cn/user1/4/subject/260.html ）; 个人分类: 转基因|326 次阅读|0 个评论

美国干细胞诊所发展现状: 热度 3 jhsbj 2018-2-9 11:30; 近几年来，无论是国内还是国外，干细胞临床应用发展的趋势很快。了解美国的干细胞临床应用发展状态和行业规范特点，可以获得某些借鉴和经验，避免或少走弯路。这里说的不是美国大学和学术单位进行的干细胞基础研究和临床试验方面的进展，而是商业化干细胞治疗方面的现状和发展。最近的一些资料显示，美国干细胞企业的网站数量迅速增长。有数百家干细胞公司正在做一系列干细胞疗法的直销广告。从2009年只有几家干细胞诊所，直到2014年间,美国新成立的有网站的干细胞企业平均每年至少翻倍增长。从2014年到2016年，每年大约有90到100个新的干细胞商业网站出现（图1-2）。 2016 加州大学戴维斯分校医学院教授Dr.Knoepfler,通过对互联网资讯检索结果显示，到2016年中期，美国至少有351家公司在总共570处诊所提供干细胞治疗（图2）。而到目前为止，美国的干细胞诊所估计会达到700多家。根据2016年的统计分析，这类诊所分布在美国各地，在一些特定州常常呈聚集性分布，例如：加州有113家，佛罗里达州104家，德克萨斯州71家，科罗拉多州37家，亚利桑那州有36家，纽约有21家。一些大都市周围，包括加州和佛罗里达州都有相对密集的诊所存在（图3）。造成这些地区诊所成堆的原因尚不清楚.可能的有关因素包括地域人口密度，接受“替代性”医疗（alternativemedicine）在不同地区存在的差别，人口老龄化程度的差别、以及各州医疗委员会（medical board）和消费者保护机构的监管取向的宽松程度等。（图3）加州（左）和佛罗里达州（右）的干细胞诊所分布对诊所商业广告中特定干细胞类型分析显示(图4A)，大多数诊所推广的是以自体细胞为基础的治疗。在自体干细胞中，61%是自体脂肪来源的干细胞，48%是骨髓来源的干细胞，4%是外周血来源的干细胞。初步估计，平均每5个广告中有一个是异体干细胞治疗，其中羊膜来源的干细胞最多(17%)，其次是胎盘组织来源的(3.4%)，脐带组织来源的干细胞最少 (0.6% ) 。一些诊所也分别使用自体来源和异体来源的两类干细胞。此外，各别广告也有声称使用诱导的多潜能干细胞（IPS）或胚胎干细胞。这些诊所使用干细胞治疗的疾病范围可见（图4B）。从大多数诊所使用自体组织来源的干细胞治疗这个现象来看，这些诊所还是重视和遵循FDA的相关规范。因为，美国FDA对自体组织来源的细胞治疗范围规范相对宽松，主要是强调尽可能少的对组织细胞进行加工和处理。在美国干细胞领域Dr.Knoepfler始终以反对盈利性干细胞治疗而著名，是持这种观念的代表人物。10多年前，美国还没有干细胞诊所时，他就对美国人通过“干细胞旅游”的途径到中国，印度或加勒比海岛国等地接受干细胞治疗持鲜明的反对态度。然而，事情并没有朝着Knoepfler希望的方向那样发展，正如他自己所说：在美国，未经FDA批准的干细胞诊所像野火样的蔓延。现如今居住大都市的人开车十几-几十分钟就可以得到想要的干细胞治疗。看来还是需求和市场可能在发挥内在的推动作用。“干细胞旅游”的方向也发生了逆转，现已鲜有美国人来中国做干细胞治疗，而中国有钱人反到开始热衷去美国寻求“高端的”“干细胞旅游”。对于上述状况，Dr,Knoepfler认为从2012年到现在，FDA以发出警告函形式的监管作用十分有限，美国快速扩张的干细胞行业与FDA对此市场监管不足之间，存在许多问题和脱节。实际上美国FDA并未忽视对干细胞疗法的管控。佛罗里达州参议员Dana Young说，“干细胞治疗已经由美国FDA加以严格管制，只是一些法规间存在的漏洞，使得某些不严谨的治疗程序得以漏过”。佛州是赢利性干细胞诊所热点地区，存在较多相关问题。参议员Dana Young已提出了一项法案(SB1508)，目的在于使干细胞诊所业务达到更高的标准，如果该提案能够通过，成为法律(2018年7月1日起)，则（1）干细胞诊所需要在卫生部门登记，（2）并要员工中的一名指定医师负责遵守与诊所登记和操作有关的所有要求，（3）并遵循卫生部门的年检，（4）法案还会规定佛州医学委员会要采用提案的干细胞诊所广告管理规则和知情同意指导原则，（5）并允许卫生部门对违规行为给予最高5,000美元的行政罚款。总体而言，提案中的几项条款都很合乎情理，相信会有助于提高诊所的医疗质量。仅就医疗临床来说，合格的执业医师对提供恰当的治疗和保障患者安全，是至关重要的条件之一。事实上，现在的美国干细胞诊所大多也都是由医疗委员会认证的（board certified）执业医师领衔。这些医师或者是医学博士（M.D.),或者是医学博士兼科学博士（M.D.,Ph.D.),在美国都接受过相对严格的专业训练。应该能够对患者提供合理和安全治疗的基本保证。在此基础上的进一步严格规范，将会使干细胞应用水平达到更高的标准。显然，Dr.Knoepfler希望佛州SB1508提案能够得以通过，而成为法律。籍此可以推动他所在的加州建立类似的法案。然而，该提案能否通过，并不乐观。他本人也预计，这项提案将在佛州面临强硬的反对，并很可能得不到通过。我们也可以拭目以待。总之，美国干细胞诊所相关立法提案，听证，辩论，投票和立法过程，与一刀切式的行政干预与全面取缔的做法相比较，的确有着可供参考的合理性和科学性的基本模式。可能是由于需求，市场和诊所快速扩张的压力，Dr.Knoepfler对干细胞诊所的尖锐反对态度比以往也有所缓和，在最近的一篇文章中他说到：“我们不打算就特定公司的干细胞治疗是否遵循了联邦和州的法规，以及是否符合医疗实践的现代伦理标准进行评价。也不打算对其营销内容进行伦理或法律的推断。我们也没有追究个体公司诊所是否达到和满足了现代道德，科学和法律标准的要求。而是在更广泛的层面上，去确认这些伦理问题和监管问题的重要性”。 Dr.Knoepfler 也经常引据媒体对干细胞治疗失败的个案报道，来批评干细胞诊所的治疗模式，这些个案报道与国内魏则西事件有某种程度的类似之处。对此，有的专业读者也提出自己的不同观点和批评意见：“不要根据报纸上的调查报道来判断FDA授权的临床试验的质量。相反，你需要客观的科研设计、公正的数据收集、科学的统计数据分析和对结果的科学解释，同时还要进行一次全面谨慎讨论，以避免未知的遗漏和各种形式的偏见所造成的影响。如果你真的想知道私人干细胞诊所的真实情况，就应该做出同样程度的努力去调查和评估。如果有如此严重的担忧，FDA就应该花费一些资源来进行这样的调查，或者资助其他科学家进行调查研究。这样，我们就可以依据客观数据进行评价，而不是根据高度偏颇、耸人听闻和选择性的新闻报道，来作出政策决定，这样将会以最好方式推动干细胞医学的前进和发展。” 1. Selling Stem Cells in the USA: Assessing the Direct-to-ConsumerIndustry. Cell Stem Cell Aug 2016 2. The FDA and the US direct-to-consumer marketplace for stem cellinterventions: a temporal analysis. FutureMedicine Jan 2018 3. Animated mapvideo shows wildfire spread of US stem cell clinics lacking FDA approval. The Niche Jan 26, 2018 4. Florida bill aims to crack down on state'sfor-profit stem cell clinics. The Niche Jan 14, 2018; 个人分类: 干细胞与再生医学|9042 次阅读|5 个评论

期待着早日在美国吃到华恢1号转基因大米: 热度 1 jiangjiping 2018-1-27 07:47; 期待着早日在美国吃到华恢1号转基因大米蒋继平 2018年1月26日最近科学网对华中农大转基因水稻华恢1 号获得美国FDA 食品安全认可有一些议论和报道。据说国内其他媒体也有一些相关报道。这些报道我没有看到，不知其具体内容。科学网的知名博主，清华大学情报专业的刘立教授给我发了一个私人短信，要我谈谈对这个事件的个人看法。我本来真的不想卷入转基因的讨论。一是因为我从事的都是常规育种，不涉及任何转基因食品的研发，生产，加工和销售；二是因为在中国，转基因的话题往往超出科学讨论的范围而涉及到政治的因素。任何事情一旦用政治的观点来谈论，就会变得错综复杂，是否曲直，难以分辨。我以前曾经本着一个科研人员的良知，凭着自己的专业知识和经历站在科学的中性立场，对转基因食品进行过实事求是的分析和介绍。但是，我的好意却遭到个别转基因利益集团和反转派的猛烈攻击，使我身心备受创伤。今天在刘教授的要求下，我决定做一次好了伤疤忘了痛的傻瓜，再次来谈谈我对这个事件的个人看法，算是给刘大教授的一个私人面子。实事求是地说，当我在科学网首页看到华中农大华恢1号转基因水稻大米获得美国 FDA 安全认证的报道，心中非常欣喜和兴奋。我认为要是这个认可能在不远的将来被正式批准为生效的法律，那么这将是中国转基因科技工作者的一大胜利和喜讯。我知道，华中农大为成功培育这个转基因水稻品种付出了及其艰巨的努力。耗资巨大，耗时长久不算，获得生产和商业化推广更是困难重重，道道难关就像是站在育种工作者面前的拦路虎。作为专业同行，我深知其中的艰辛。在农业领域工作的科技人员都有切身体会，要成功地将一个优良品种推向市场，需要付出至少八年时间，其中巨大的工作量不算，遇到的竞争和挑战是难以言叙的。现在，获得FDA 的安全认可，为打开转基因大米出口美国创造了一个有利条件。我期待着在美国早日吃到这样的大米。不过，在兴奋高兴之余，冷静下来想想，我还是为华恢1号的育种者和为之生产的农民捏一把汗。众所周知，美国是市场经济国家，不是计划经济，所以，政府的文件只是一个框架，对市场动态没有任何影响力。所以，一个商品在市场上能占多大比例，全凭消费者决定。也许中国人民不知道，大米在美国的餐桌上占的比例很小。也就是说，美国人很少吃大米饭，大米制品在超市占的比例远不如小麦，土豆和玉米。要是美国超市的经销商根本无意进口中国的转基因大米， FDA的认可又有何用？谁能回答我的这个问题？所以，我非常担心我的期待会落空。我想要是真的进口了，那么确实是一件大好事，让美国人先做小白兔！; 个人分类: 转基因|552 次阅读|1 个评论

进军FDA：复方中药能否重新站起来？: 热度 3 fqng1008 2017-9-14 23:44; 我一直在关注复方中药进军FDA的动向。李连达院士的博文“丹参滴丸三期临床惨遭失败，损失惨重，教训惨痛”，让人顿生剜心之痛。记得去年 3 月，天士力制药集团股份有限公司发布 “ 复方丹参滴丸 FDA Ⅲ 期临床试验进展情况的提示性公告 ” 的当天，我即写了博文 “ 复方中药获批FDA的挑战性 ”；去年12月，我写了“ 中药复方何时能够成为真正的现代药物？ ”；随后，天士力官方在12月24日发布了复方丹参滴丸顺利完成美国FDAⅢ期临床试验结果，我又写了博文“ 复方中药进军FDA ：敢吃螃蟹的天士力 ”。其实，我并非看好复方中药，曾经认为拆方道路才是中药研究的正当途径，而复方道路最终要退出现代药物的开发研究（见 “ 申报FDA 临床试验：复方中药做好准备了吗 ”、“ 从近年医药研发失败案例看中药疗效竞争前景 ”、“ 英全面限制中成药预示什么？ ”“ 砒霜和雄黄的现代故事（五） ”、“ 疗效竞争是真刀真枪，花拳绣腿上不了战场 ”）。因为自从FDA2004年出台了《植物药指导原则》，第一次明确表示植物药混合物制剂可以不加纯化而进入临床试验。到2015年，《FDA植物药研发行业指南草案》发布，其间一大批中药复方先后申报了FDA临床试验。尽管我一直认为复方中药进军FDA难度很大，但中药复方能够在美国FDA获批上市仍然是我最衷心的期盼。这次天士力“吃螃蟹”虽然失败，但他们在进军FDA之前，已经切切实实地看到了难度。他们指出，“目前大多数中药制剂，缺乏被国际公认和接受的质量控制标准，缺乏明确的有效成分含量和规范的检测方法，无法达到药品的稳定性和均一性。”“现代化中药国际化发展的关键在于中药的安全性、有效性、质量稳定性与质量标准能否完全控制。”他们认为，作为国家十五、十一五、十二五、十三五、国家863、973、国家重大新药创制科技重大专项的研究项目，复方丹参滴丸对药材种植质量规范、药物有效成分、制剂工艺、质量标准、药理药效、临床疗效和安全性等方面进行了深入系统的研究。已探明了复方丹参滴丸中的药效物质基础，并揭示了其作用机理、药效学和方剂配伍理论的科学内涵，建立了现代中药开发研究方法体系和中药复方制剂工艺质量智能化数字控制智能制造系统，在中药质量控制技术领域取得了大量的科研成果和技术专利。因此他们于2006年重新向FDA申请了新的IND（代码为T89），以预防和治疗慢性稳定性心绞痛作为适应症，2010年完成美国FDAⅡ期临床试验，并于2016年3月完成了Ⅲ期临床试验。但是，复方丹参滴丸Ⅲ期临床试验仍然失败了，而且，失败的原因是疗效不佳。显然，这并不是他们所解释的那样：“复方丹参滴丸（T89）经过近20年的面向美国FDA新药申报而进行的研究工作，经受了世界上严格临床试验的考验，是全球首例完成美国FDAⅢ期随机、双盲、国际多中心大规模临床试验的复方中药制剂。目前美国慢性心绞痛市场均为化学药产品，无同类产品可比较。” 当然，“失败是成功之母”。我还是希望通过天士力的深刻教训，中药研究者能够从中找到失败的深层原因，最终让复方中药在FDA真正地站立起来！; 个人分类: 思考中医|4385 次阅读|16 个评论

评天士力的FDA中药申请未获得预期数据: 热度 1 francy 2017-9-11 09:16; 评天士力的FDA中药申请未获得预期数据 sz1961sy 2017-09-01 09:16:20 删除阅读数：1326 这几天，见到专门跑药口的同行陆续披露天士力在美国申请“复方丹参滴丸（这个名称其实一直备受争议）”一事的消息。本人也是学过生物统计学，而且很专业地用它研究猪场流行病学：咬尾巴综合症（三年时间）。我一见上面这份材料，第一个判断是：临床试验达不到FDA要求。固此，它会产生一系列的问题：第一，FDA并没有按天士力自己所说的，由天士力自己发布临床Ⅲ期试验“成功”报告，这违反了FDA的注册申请信息披露规范。俗话说“喧宾夺主”。第二，FDA对数据造假说“不”。一是一，二是二，在申请获得认证前，由临床用循证数据说话，没有达到要求的，停止申请，或者继续做，都是公开、公平、科学数据说事，不存在技术歧视问题，更不存在政治歧视问题。第三，这次数据达不到申请标准，而此前在中国同名药品（复方丹心滴丸）却是有大量数据证明有效，证明两个问题的可能性：一个是在美国做临床用的药品本来就不是复方丹参滴丸（是软胶囊），是天士力自己故意说是一样，给自己挖坑。另一个是可能真的是一样，但是中国的临床Ⅲ试数据有造假可能。所以，这次的报告，再次说明天士力在FDA申请的药品表述上一直存在技术严谨性漏洞。有朋友给我另一个观点认为：天士力确实在努力的推动复方中药走向世界，但应该没化药单组分那么容易。方法上肯定有需要完善的地方。本人则认为：作为中国上市医药企业，信息披露必须严谨。这个是底线。沈阳（sz1961sy） 2017-9-1 9：05写于北京家中附：一个专业App的报道转发 1 评论 3 评论 o p 同时转发到我的微博全部热门认证用户关注的人陌生人风雨逛大街：回复 @sz1961sy :误会。当年没有试制成功。 9月1日 10:12 sz1961sy ：回复 @风雨逛大街 :人家可不认。: 9月1日 09:57 风雨逛大街：30多年前，上海中山医院試过，应该有完整临床数据。; 个人分类: 国家食品药品监督管理|2445 次阅读|1 个评论

应用只通过安全性认证药治疗老年痴呆症: j61zhang 2017-9-8 01:02; 在老年痴呆症是一个主要影响老年人可怕的疾病，阿尔茨海默病占其中 70-80% 。患者早期为轻度痴呆，到了晚期，完全依赖照护者。严重记忆力丧失，日常生活不能自理，大小便失禁，呈现缄默、最终昏迷，一般死于感染等并发症。对个人及家庭，社会都是很大的悲剧。这个病白人比较多。 85岁以上有25%到50%的人都会有这个病。在中国人中此病比较少，随着人均寿命的增加这个病会越来越多。目前，仅在美国就有 500 万人患有阿尔茨海默，全世界有近 5000 万人，在 2010 年,全世界化在老年症的费用是在 6000 亿美元以上。美国是西医西药最发达的国家。药厂要出新药需经过美国食品药品管理局（ US-FDA ）的批准。一个化合物或生物制品只有通过安全性（ Safety ）和有效性（ Efficacy ）检验才能得到批准，进入市场。通过这两个检验的药可叫 Safety Passed Efficacy ApprovedDrug (SPEAD) 。如果化合物或生物制剂只通过安全性检验，没有通过效性检验，就得不到 FDA 的批准上市。如一个化合物在单独用于病人身上，效果并不明显，只有在和另外一个或几个相关的化合物一同用于病人，效果才能显现出来，我们把这类叫有潜在治疗效果的药或生物制剂（ Potential TherapeuticDrug and Biological Agent / PTDBA ） . 在 2003到2013年之间，有244个化合物做过400多个阿尔茨海默病的临床试验，都失败了。其中一部分化合物是安全，但是无效。按照现行 FDA 的规则，它们是无法应用在病人身上的。找不到有效药物的原因目前未知，很多理论都是一些猜测。但其中一个可能是这个病需两种或几种药同时作用才能有治疗效果，而每一种单独作用时都无效。通过 FDA 批准新药要经过平均 15 年，花费平均十几亿美圆的费用。用如此高的代价，也只是检验一个未知化合物。要同时研究几个未知化合物，其费用高就令人无法承受，所以还没有药厂用两个未知的化合物同时进行临床实验。在 FDA 批准下的临床试验中，也有一些是用两种，甚至三种化合物作实验，而这些试验中只有一种药是未知的化合物，其它 1 ， 2 种都是已经被 FDA 批准上市的药物。单独用一个化合物对这个病无效，而几个药在一起是否能有效。我们目前无法知道，但有这个可能。因为费用太高，人们有无法去做临床试验。如果这个病真是需要两个以上只能通过安全检验的化合物才能治，根据目前的办法，就永远无法治。那么人们有什么找出办法呢？一个方法就是改变现在 FDA的规则，让一个已通过安全性检验的化合物（ PTDBA ）在临床中应用。人们一个常有的疑问是，两种 PTDBA 在一起时，会不会产生严重的副作用？当然会。但是，任何一个已 FDA 批准药都会， PTDBA 在市场上应用的安全性不会比如何一个市场药差。目前，没有人应用 PTDBA ，自然就没有数据告诉人们什么组合在何种情况有效。随着这类 PTDBA的应用，医生会很快发现什么组合在何种情况下，何种组合有效，什么样的组合会产生严重的副作用。有可能治疗这个病的 PTDBA 至少有 10-20 个，它们之间的组合很多，产生的效果的可能很大。即使是被 FDA批准上市的药，也并不是100%安全。人们可以让它们在临床上应用，并作市场后监测。在监测中，不但收集药物是否有严重的不良反应，更重要是收集不同的 PTD BA 在联合用药的情况下，病情是否有所改变。开始应用 PTD BA时，可以在一个比较小的范围内，比如说医学院的附属医院中，因为那些地方有很好收集数据的能力。数据收集后，上传到数据中心。数据收集到一定程度，就可以让有关的专家坐在一起，分析这些数据，通过网站及时公布出去，病人和医生可以得知那些组合有效，或有严重的副作用。联合用药的效果几个月或一年就可以看出来。医学上没有绝对安全的药物和方法。只有在比较益处（ benefit)和伤害（risk)后，发现益处大于或远远大于伤害的情况下才会应用。医学伦理要考虑的问题不仅是诊治手段可能带来的不良的副作用，还应顾及到放弃本来合理和可能有效方法而不作为的后果。每天全世界有多少人死于这个病，又有多少病人和家属受着的煎熬？应用 PTD BA会给多少人带来希望，甚至新生。为了能使人类许多不治之病找到有效的治疗办法，应该美国政府及国会对目前美国食物药物的有关法律提出并尽快通过修正案，容许 PTDBA应用。美国政府有一个网站，如何人都可以去情愿。这个问题目前在网上向美国政府请愿。如果一个月内，如有十万个人签字，美国政府就要正式答复。没有十万个人签字，也可以引起人们的注意。美国国会和政府早一天同意和批准 PTDBA应用，就可能使千百人早一天受益。请愿对个人，家庭，朋友只能有好处，没有害处。如果您同意并赞同上述，并同意签字，可点击下面的网站，只要姓名和电子邮件地址，不需注册。网站地址： http://tinyurl.com/y88fton4 这个网，在中国可能上不去。不过您可以把名字和 Email 的地址发到： acecare112@gmail.com, 我们帮您签好后，通过您的 Email 通知您。谢谢大家。; 个人分类: 医药学|1455 次阅读|0 个评论

CALL FOR CONGRESS AMEND THE LAW TO SAVE PATIENTS WITH ALZHEI: j61zhang 2017-9-5 03:09; Just in America, there are five m illions suffering people from Alzheimer’s disease; there is no medication to treat it. Numerous compounds have passed the safety, but failed the efficacy tests in clinical trials . The illness might be treatable with two or more compounds together, but it is too costly to test them in the trial. Since these compounds are safe, using them togetherdoes not cause any more safety issue s than other drugs in the market, the combination might slow down the process ,or even cure the illness. We the people call for US CONGRESS amend relevant FDA LAW s to allow those compounds to be used in combination to treat the disease without additional trials . Even it is not a guarantee, but still a hope. http://tinyurl.com/y88fton4 Not need sign-in,just name and email to sign the petition.; 个人分类: 医药学|172 次阅读|0 个评论

2017年FDA药品召回一览表: zhpd55 2017-5-18 10:39; 2017 年 FDA 药品召回一览表诸平据 FDA官网（ http://www.fda.org ）2017年5月17日提供的最新公布结果，自2017年1月24日以来(截止2017年5月17日)，FDA已经公布药品召回 ( Drug Recalls ) 15次，召回药品一览表见如下： Date Brand Name Product Description Reason/ Problem Company 01/24/2017 Hospira, Inc. Vancomycin Hydrochloride for injection Particulate matter Hospira, Inc. 02/08/2017 X-Gen Ibuprofen Lysine Injection, 20 mg/2 mL Presence of particulate matter Exela Pharma Sciences, LLC 02/14/2017 Synergy Rx Pharmacy Human Chorionic Gonadotropin (HCG) for injection Lack of Sterility Assurance Synergy Rx Pharmacy 02/17/2017 Synergy Rx Pharmacy Non-sterile drug products Lack of Quality Assurance Synergy Rx Pharmacy 02/23/2017 Advanced Pharma All unexpired sterile injectable products labeled “latex free” that were produced at Advanced Pharma, Inc.’s Houston location Products may contain synthetic latex and/or natural latex Avella Specialty Pharmacy 02/24/2017 Edex Alprostadil for injection Potential Lack of Sterility Assurance Endo Pharmaceuticals Inc. 03/28/2017 LaBri’s Body Health Dietary Supplement Unapproved new drug Envy Me 03/31/2017 Mylan EpiPen (epinephrine injection, USP) and EpiPen Jr® (epinephrine injection, USP) Auto-Injectors Failure to activate the device due to a potential defect Mylan N.V. 04/06/2017 Isomeric Pharmacy Solutions Multiple compounded sterile products Concerns of lack of sterility assurance Isomeric Pharmacy Solutions 04/13/2017 Hyland's Baby teething tablets and Nightime teething tablets Contains inconsistent amounts of belladonna alkaloids Standard Homeopathic Company 04/18/2017 Uproar, Cummor, Zrect, Monkey Business and others Dietary Supplement Unapproved new drug Organic Herbal Supply, Inc. 04/21/2017 C.O. Truxton, Inc. Phenobarbital Tablets, USP, 15 mg Product may contain 30 mg tablets C.O. Truxton, Inc. 04/21/2017 Hospira, Inc. 25% Dextrose Injection, USP (Infant) Particulate matter (human hair) Hospira, Inc. 05/05/2017 GEC Laxoplex Marketed as a dietary supplement Presence of anabolic steroids Genetic Edge Compounds 05/08/2017 Truxton Incorporated Amitriptyline HCL Tablets, USP 50mg and Phenobarbital Tablets, USP 15mg, 30mg, 60mg, 100mg Labeling mix-up C.O. Truxton, Inc. 更多药品召回信息请浏览FDA官网： Recalls for all FDA-regulated products For recall notices older than 60 days, see the Recall and Safety Alerts Archive. https://www.fda.gov/Drugs/DrugSafety/DrugRecalls/default.htm; 个人分类: 新观察|5707 次阅读|0 个评论

2017年FDA批准新药名单: zhpd55 2017-5-18 09:41; 2017 年 FDA 批准新药名单诸平据 FDA官网（ http://www.fda.org ）2017年5月12日提供的最新公布结果，截止2017年5月5日，FDA已经批准了20种新药，约占2016年FDA批准新药数量（22种）的90%。2011-2017年5月5日FDA批准新药数量变化见图1所示。图 1 FDA2011-2017 年批准新药数量变化 2017年以来（截止2017年5月5日）FDA批准新药名单见表1。表 1 2017 年 FDA 批准新药一览表 No. Drug Name Active Ingredient Approval Date FDA-approved use on approval date 20. Radicava edaravone 5/5/20017 To treat patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Press Release 19. Imfinzi durvalumab 5/1/20017 To treat patients with locally advanced or metastatic urothelial carcinoma Web Post Drug Trials Snapshot 18. Tymlos abaloparatide 4/28/2017 To treat osteoporosis in postmenopausal women at high risk of fracture or those who have failed other therapies 17. Rydapt midostaurin 4/28/2017 To treat acute myeloid leukemia Press Release Drug Trials Snapshot 16. Alunbrig brigatinib 4/28/2017 To treat patients with anaplastic lymphoma kinase (ALK)-positive metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC) who have progressed on or are intolerant to crizotinib Drug Trials Snapshot 15. Brineura cerliponase alfa 4/27/2017 To treat a specific form of Batten disease Press Release 14. Ingrezza valbenazine 4/11/2017 To treat adults with tardive dyskinesia Press Release Drug Trials Snapshot 13. Austedo deutetrabenazine 4/3/2017 For the treatment of chorea associated with Huntington’s disease Drug Trials Snapshot 12. Ocrevus ocrelizumab 3/28/2017 To treat patients with relapsing and primary progressive forms of multiple sclerosis Press Release Drug Trials Snapshot 11. Dupixent dupilumab 3/28/2017 To treat adults with moderate-to-severe eczema (atopic dermatitis) Press Release Drug Trials Snapshot 10. Zejula niraparib 3/27/2017 For the maintenance treatment for recurrent epithelial ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancers Press Release Drug Trials Snapshot 9. Symproic naldemedine 3/23/2017 For the treatment of opioid-induced constipation Drug Trials Snapshot 8. Bavencio avelumab 3/23/2017 To treat metastatic Merkel cell carcinoma Press Release Drug Trials Snapshot 7. Xadago safinamide 3/21/2017 To treat Parkinson’s disease Press Release Drug Trials Snapshot 6. Kisqali ribociclib 3/13/2017 To treat postmenopausal women with a type of advanced breast cancer Drug Trials Snapshot 5. Xermelo telotristat ethyl 2/28/2017 To treat carcinoid syndrome diarrhea Press Release Drug Trials Snapshot 4. Siliq brodalumab 2/15/2017 To treat adults with moderate-to-severe plaque psoriasis Press Release Drug Trials Snapshot 3. Emflaza deflazacort 2/9/2017 To treat patients age 5 years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD) Press Release Drug Trials Snapshot 2. Parsabiv etelcalcetide 2/8/2017 To treat secondary hyperparathyroidism in adult patients with chronic kidney disease undergoing dialysis Drug Trials Snapshot 1. Trulance plecanatide 1/19/2017 To treat Chronic Idiopathic Constipation (CIC) in adult patients. Press Release Drug Trials Snapshot * This information is currently accurate. In rare instances, it may be necessary for FDA to change a drug’s new molecular entity (NME) designation or the status of its application as a novel new biologics license application (BLA). For instance, new information may become available which could lead to a reconsideration of the original designation or status. If changes must be made to a drug’s designation or the status of an application as a novel BLA, the Agency intends to communicate the nature of, and the reason for, any revisions as appropriate. 更多更新信息请浏览FDA官网。 https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm537040.htm; 个人分类: 药物动态|5879 次阅读|0 个评论

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