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CRISPR-Cas9系统治疗β-地中海贫血症和镰状细胞病

已有 678 次阅读 2023-1-3 09:21 |个人分类:信息分析|系统分类:科研笔记



在使用CRISPR-Cas9系统治疗β-地中海贫血症和镰状细胞病这两种遗传性血液疾病的临床试验取得令人鼓舞的结果后，明年可能预示着CRISPR基因编辑疗法将首次获得批准。

美国Vertex Pharmaceuticals公司和瑞士CRISPR Therapeutics公司正在开发一种名为exa-cel的CRISPR疗法。其工作原理是收集一个人自己的干细胞，并使用CRISPR-Cas9技术编辑有缺陷的基因，然后将细胞注入人体内。预计Vertex公司将于明年3月向美国食品和药物管理局申请批准，以向β-地中海贫血症或镰状细胞病患者提供exa-cel。

http://www.pubmedplus.cn/P/SearchQuickResult?wd=a77281bc-87d4-4ab0-8fb5-5ccbb3740a41

01.CRISPR-Associated Protein 9136 篇100.000%
02.Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats136 篇100.000%
03.RNA, Guide136 篇100.000%
04.CRISPR-Cas Systems116 篇85.294%
05.Gene Editing105 篇77.206%
06.Humans82 篇60.294%
07.Animals58 篇42.647%
08.Bacterial Proteins57 篇41.912%
09.Endonucleases56 篇41.176%
10.DNA32 篇23.529%




https://m.sciencenet.cn/blog-280034-1370277.html

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1 杨学祥

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