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法国艾克斯-马赛大学彭玲和中国药科大学刘潇璇团队：两亲性树形分子在RNA递送中的前沿与展望
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法国艾克斯-马赛大学彭玲和中国药科大学刘潇璇团队的AMR述评文章“Amphiphilic Dendrimer Vectors for RNA Delivery: State-of-the-Art and Future Perspective”在线发表，同期入选“ACS Editors' Choice”。文章归纳总结了两亲性树形分子在RNA递送领域的前沿研究，并对两亲性树形分子用于核酸递送面临的机遇与挑战进行了展望。
关键词：树形分子，核酸药物, 纳米载体, 自组装，核酸递送, 基因治疗
文章内容简介
核酸药物为众多传统药物难以治疗的疾病提供了新的希望。在本次新冠疫情全球大流行的背景下，核酸疫苗更是以前所未有的速度经历研发、临床到上市，彰显了核酸药物的优越性及其广阔的应用前景。然而, 核酸药物不稳定，易被降解，且其自身的负电性阻碍其穿过细胞膜进入细胞。因此，开发高效、安全的核酸递送载体是核酸药物发挥疗效的重要前提。
两亲性树形分子是一类新兴的药物递送载体, 具有精确可控的分子结构和聚合物载体的多价协同效应，并兼具脂质载体的自组装特性, 因此在核酸药物递送领域有着独特的优势。两亲性树形分子可在水中自组装，并通过静电相互作用结合核酸药物分子，从而形成稳定的核酸/树形分子纳米复合物。该复合物可通过增强渗透和滞留效应有效富集到肿瘤部位，并主要通过胞吞的方式被靶细胞摄取。而且两亲性树形分子能够通过膜融合及质子海绵效应协同促进核酸从内涵体中释放，进而发挥相应疗效。本篇述评文章分析和讨论了不同类型两亲性树形分子递送核酸药物分子的最新研究进展，并对两亲性树形分子在核酸递送领域的应用前景进行了展望和设想。
NO.1AMR：您认为该领域当前最值得关注/最有争议的研究热点是什么？
作者团队：
目前高效安全、精准靶向的递送系统的研发是核酸药物开发和临床转化的重点问题。当前尽管多数的核酸递送载体在体外实验中都可以实现有效的核酸递送，但是能够实现其临床应用，尤其是实体瘤上实现有效核酸递送的载体仍然鲜有报导。虽然目前也有一些关于肿瘤深层递送的策略和理论，但仍待进一步验证和研究，因此将会是未来核酸递送中的一个热点方向。此外，除了特定靶向肿瘤部位的核酸递送载体外，目前多数核酸递送载体都是肝靶向的，这很大程度上限制了核酸药物的应用。对核酸递送载体的靶向性研究将为实现真正的靶向递送提供重要的理论基础，有望将核酸药物和基因治疗推向继核酸疫苗后的新高度，因此也是核酸递送研究的热点方向之一。
NO.2AMR：有什么科研心得想分享给读者们？
作者团队：
在科研道路中，科研思维的培养是至关重要的。要学会从科学的角度提出问题，以科学的逻辑去思考问题，用科学的方法去解决问题。此外，对选定的研究方向要有持之以恒的精神和严谨求实的态度，不断深化理解，方能开辟出具有特色的研究方向和科学流派。
NO.3AMR：请和大家分享一下这个领域可能会出现的研究机会！
作者团队：
开发脂质以外的核酸递送载体并实现其临床应用是当前核酸递送领域的关键问题之一。鉴于目前基于脂质的核酸药物存在的专利壁垒、潜在毒性、复杂制剂和相对严苛的保存条件等阻碍，能够开发安全性好、递送效率高、使用便捷的新型载体可以为核酸药物的发展开辟新的道路。虽然目前多数核酸递送的研究已经由新载体开发转向了具体机制研究，但是从载体本身出发，设计具有全新结构和功能的核酸递送载体是该研究的根基，对核酸递送的未来发展有着至关重要的意义，是机遇与挑战并存的研究方向。
NO.4AMR：对该领域的人才培养有何种倡议？
作者团队：
核酸递送领域是一个化学、材料学、生物学、医（药）学等多学科交叉的前沿研究领域，对研究人员的科研素质有着全面的要求。因此在人才培养方面，希望其既能够对核酸药物及载体的机制有清晰的了解，也能够具备设计和合成材料的能力，同时还可以设计和实现相应的生物医学研究。在实际培养中，由于学生的背景和能力各异，所以需要根据学生个人的情况，因材施教、侧重培养学生在上述某一领域的实践能力；与此同时还要通过阅读文献、讨论交流等方式不断提高学生对于其他领域的理解，培养满足新时代核酸递送领域的综合型人才。
作者团队简介
●彭玲，马赛大学/法国国家科学研究中心（CNRS）研究员，法国化学会终身杰出会员。彭玲博士是自组装超分子树形分子化学的先驱，多年来致力于智能树形分子材料在药物递送以及生物医学影像方面的研究和应用，成功开发了一系列树形分子仿生纳米材料，奠定了自组装树形分子在药物递送方面的基础研究，并拓展了其生物医学应用。
●刘潇璇，中国药科大学教授。主要研究方向为基于树形分子的纳米递送平台的开发及其在肿瘤和炎症疾病中的应用。
● 陈家轩，中国药科大学药物科学研究院博士后。2021年于中国药科大学和法国艾克斯-马赛大学获得博士学位，主要研究方向为基于树形分子的核酸递送载体。
● 朱丹丹，中国药科大学药物科学研究院博士后。2021年于中国药科大学获得博士学位。主要研究方向为功能化两亲性树形分子在siRNA递送的应用及机理探究。
扫码阅读彭玲研究员和刘潇璇教授的精彩Account文章：
Amphiphilic Dendrimer Vectors for RNA Delivery: State-of-the-Art and Future Perspective
Jiaxuan Chen, Dandan Zhu, Xiaoxuan Liu, and Ling Peng*
原文链接：
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/accountsmr.1c00272
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